Американски учени се опитаха за първи път да редактират ген в тялото на болен с надеждата да променят неговата ДНК и така да излекуват тежката му болест, съобщи Асошиейтед прес.
Експериментът е направен в Калифорния с 44-годишния Брайън Мадо. Лекарите са му влели интравенозно милиарди копия коригиращ ген заедно с генетично средство, което да среже неговата ДНК на точно определено място. Генетичното средство е цинкови пръстови нуклеази. С него се вмъква коригиращият ген.
Признаци дали методът действа, може да има след месец, а изследванията ще го потвърдят след три месеца. Ако методът е успешен, ще бъде голям напредък в авангардната област на генната терапия.
Специалистите и досега са редактирали човешки гени, променяли са клетки в лабораторна среда и са ги връщали в пациентите. Съществуват и генни терапии без редактиране на ДНК. Тези методи обаче се използват за ограничен брой болести. При някои резултатите не са трайни, а при други генът се внася като резервна част, без възможност къде се вмества в ДНК, което може да причини проблеми, например рак.
При новия метод генът се вкарва по точно определен начин в тялото. Той прилича на изпращане на мини хирург, който да постави новия ген на правилното място. Промените обаче са необратими. Генът остава в ДНК-то на пациента до края на живота му.
Компанията „Сангамо терапютикс “ тества метода за две метаболитни болести и хемофилия. Експериментът е направен в детската болница „Беньоф“ в Оукланд. Брайън Мадо е болен от синдром на Хънтър. При него липсва ген, който произвежда ензим, разграждащ определени въглехидрати. Те се натрупват в клетките и причиняват много проблеми.
Новата терапия обаче не може да премахне съществуващите вече поражения. Въпреки това тестовете продължават, като първоначалните изпитания ще обхванат още 30 пациенти.
