Наночастци редактират гени в белите дробове

Откритието дава надежда за лечението на муковисцидоза и фиброза

350
наночастици

Учени от Масачузетския технологичен институт и Медицинския университет на Масачузетс са разработили нов вид наночастици, които могат да се прилагат в белите дробове, където да доставят информационна РНК (иРНК), кодираща полезни протеини, съобщи Юрикалърт.

В бъдеще подобни частици могат да се използват за инхалаторно лечение на муковисцидоза, фиброза и други белодробни заболявания, както и за разработване на иРНК ваксини, които могат да се доставят директно в белия дроб.

В изследване с мишки Даниъл Андерсън и колегите му са използвали частиците, за да доставят иРНК, кодираща механизма, необходим за технологията за редактиране на гени CRISPR/Cas9 (КРИСПъР/Кас9). Това на свой ред може да доведе до разработване на терапевтични наночастици, които могат да изрязват и заменят гени, причиняващи заболявания.

Информационната РНК има голям потенциал като терапевтично средство за лечение на различни болести, причинени от дефектни гени. Една от пречките за нейното използване досега беше трудността при доставянето ѝ в точната част на тялото, без да се получат ефекти извън целта.

В настоящото изследване изследователите са си поставили за цел да разработят липидни наночастици, способни да се насочват към белия дроб. Създадените от американските учени частици се разграждат бързо, което позволява да бъдат изчистени от белия дроб до няколко дни и намалява риска от възпаление. Освен това те могат да бъдат доставяни многократно на един и същ пациент, ако са необходими повторни дози. Това им дава предимство пред друг подход за доставяне на иРНК, при който се използва модифицирана версия на безвредни аденовируси. Тези вируси са много ефективни при доставянето на РНК, но не могат да се прилагат многократно, тъй като предизвикват имунен отговор у гостоприемника.

За доставянето на частиците в настоящото проучване изследователите са използвали метод, наречен интратрахеална инстилация, който често се прилага при моделиране на доставянето на лекарства в белия дроб. Следващата цел на учените е да направят наночастиците по-стабилни, за да могат да бъдат доставяни под формата на аерозоли чрез инхалиране.

СПОДЕЛИ