Първото по рода си лечение за възрастни пациенти с двете форми на рядкото мултисистемно автоимунно заболяване – автоимунен васкулит, беше одобрено от европейската агенция по лекарствата, която препоръча на ЕК да издаде разрешение за употребата му в съюза, съобщиха от ЕМА. Новият медикамент се казва Tavneos и се предлага под формата на капсули, които да се приемат през устата. Трябва обаче да се използва в комбинация с моноклоналното тяло ритуксимаб или с цитостатика циклофосфамид – две лекарства, използвани за лечение на някои видове рак и автоимунни заболявания, поясняват от ЕMA.
Васкулитът е заболяване, свързано с анти-неутрофилните цитоплазмени автоантитела (ANCA), като характерно за него е това, че имунната система атакува малки до средни кръвоносни съдове в цялото тяло. Манифестира се като грануломатоза с полиангиит или микроскопичен полиангиит. Свързаният с ANCA васкулит може да се прояви с разнообразна симптоматика от страна на много органи и системи, но пациентите най-често са засегнати от проблеми с дихателните пътища и бъбреците.
Препоръката за одобрение на Tavneos ще разкрие нова, по-добра възможност за лечение на тежки активни форми на заболяването, за което до този момент е имало малко терапевтични опции. Механизмът на действие е блокиране на рецептора за протеин в кръвта, наречен комплемент C5а, който е част от имунната система. При свързването си със своя рецептор, C5a привлича и активира клетки на имунната система, наречени неутрофили, за които се смята, че допринасят за възпалението на малките кръвоносни съдове при грануломатоза с полиангиит и микроскопичен полиангиит. Като блокира рецептора за C5a, се очаква Tavneos да намали възпалението на кръвоносните съдове, като по този начин симптомите на заболяването се подобряват.
Комитетът по лекарствата в хуманната медицина (CHMP) на EMA основава препоръката си за одобрение на данни от клинично изпитване във фаза 3. Проучването изследва безопасността и ефикасността на Tavneos при общо 331 пациенти, лекувани в продължение на една година. Проучването е показало по-висок процент на трайна ремисия след 52 седмици в сравнение с контролната група.
Най-честите нежелани реакции, наблюдавани при Tavneos в клинични проучвания, включват инфекция на горните дихателни пътища, възпаления на гърлото и носа, главоболие, гадене и диария.
След като ЕК издаде разрешение за употреба в ЕС, решенията относно цената и реимбурсацията на разходите ще се взимат на национално ниво – всяка държава членка ще ги определи в контекста на своята лекарствена политика, поясняват от ЕMA. Цената на новия медикамент се очаква да е около 15 000 лева, което означава, че ако не се поема от НЗОК, българските пациенти едва ли ще могат да си позволят модерната терапия, която към този момент е и единствената специфична за васкулит.
