Излекуваха ембрион от наследствена болест

Китайски учени поправиха мутация в ДНК, причиняваща бета таласемия

2645
ембрион

Прецизна „химическа операция“ е била извършена за първи път в света върху човешки ембриони, за да се премахне наследствена болест, съобщиха китайски изследователи, цитирани от BBC.

Екипът от университета Сун Ят-сен използвал техника, наречена базисно редактиране, за да коригира една единствена грешка в трите милиарда „букви“ на човешкия генетичен код. Те поправили ДНК на лабораторно създадени ембриони, за да отстранят болестта бета таласемия. Според учените от екипа този подход един ден може да лекува редица наследствени заболявания.

Базисното редактиране променя основните градивни елементи на ДНК: четирите бази – аденин, цитозин, гуанин и тимин. Те са общоизвестни с техните букви А, Ц, Г и Т. Всички инструкции за изграждането и управлението на човешкото тяло са кодирани в комбинации от тези четири бази.

Потенциално животозастрашаващото нарушение на кръвта бета таласемия се причинява от промяна на една единствена база в генетичния код – известна като точкова мутация. Точкови мутации представляват замяната на една двойка бази в молекулата на ДНК с друга. Китайският екип е успал да редактира мутацията. Учените сканирали ДНК за грешката, след което превърнали Г в А, за да поправят грешката. от изследователите Джуджу Хуанг заявява пред Би Би Си:

„Ние сме първите, които демонстрирахме как могат да се лекуват генетични заболявания в човешките ембриони чрез система за базисно редактиране“, коментира един от изследователите Джуджу Хуанг пред BBC. Той е категоричен, че изследването открива нови пътища за лечение на пациенти и за предотвратяване на възможността бебета да се раждат с бета таласемия и други наследствени заболявания.

Базисното редактиране работи върху самите бази на ДНК (А, Ц, Г и Т), за да превърне една база в друга. Проф. Дейвид Лиу, който е пионер на базисното редактиране в Харвардския университет, описва подхода като „химическа операция“. Той споделя, че тази техника е по-ефективна и има по-малко нежелани странични ефекти от технологията CRISPR, която вече направи революция в медицината.

СПОДЕЛИ