Изтеглят от пазара най-скъпото лекарство в света. Компанията, развила първата генна терапия в Европа, ще преустанови своето пионерско лечение, поради липса на търсене.
Цената на една ампула Glybera е 53 000 евро, но средно лечението на един болен излиза около 1,1 млн. долара. Лекарството съдържа вируси, които носят копия на ген, предназначен да коригира липсата на липопротеин липаза, рядко метаболитно заболяване. „Глибера“ е продукт за не повече от 150-200 пациенти в цяла Европа, които поради задръстването на съдовете си с мазнини са изложени на риск от панкреатит и други сериозни последици за организма.
Пример за такова вродено заболяване е фамилна хиперхиломикронемия. Тя се характеризира с липса на липопротеин липаза, увреждане на далака, повишено ниво на холестерол, болки в корема, увеличен далак, забавено развитие, подут корем, периодичен остър панкреатит, физическо неразположение, повишено ниво на триглицеридите, анорексия, нарушено зрение, треска, белезникаво-жълти нодули, увеличение на черния дроб, ксантоми по кожата, гадене, бели мастни отлагания по ретината.
Одобрението на „Глибера“ от европейските регулатори на лекарства преди две години отбеляза важна стъпка в областта на генната терапия след редица неуспехи и проблеми с безопасността. Но ниското търсене на терапията и въпросите за нейната ефективност се оказаха пречка пред производителя – холандската биотехнологична компания UniQure и италианския разпространител Chiesi.
„Проблемът не е, че цената е 1 милион долара, а това, че лекарството се появи на пазара без много доказателства, че наистина си заслужава да бъде платена тази цена“, казва Кейси Куин, икономист в здравния сектор на Центъра за биомедицинска иновация на Масачузетския институт по технология. Привържениците на лечението с вкарването на коригиращи гени в неправилно функциониращи клетки обаче твърдят, че то може да е скъпо, но лекува завинаги.
„Употребата на лекарството е изключително ограничена и не предвиждаме търсенето да се увеличи съществено през следващите години“, заяви изпълнителният директор на UniQure, Матю Капуста, в изявление на компанията. Куин е на мнение, че провалът на Glybera няма да повлияе на развитието на други генни терапии, но на дневен ред идва въпросът, как трябва да се оценяват такива лечения в бъдеще.
В UniQure работят и над генни медикаменти за хемофилия и проблеми със сърцето. По разработването на такъв тип продукти работят още Spark Therapeutics, Bluebird Bio, както и гиганти като Bayer, Novartis и Sanofi. Това кара анализаторите да очакват, че следващата генна терапия ще е значително по-евтина.
