Излекуваха жена с генна терапия

С т.нар. молекулярни ножици модифицираха ДНК-то на пациентка със сърповидноклетъчна анемия

844
генна терапия

С генна терапия лекари от Нашвил успяха да излекуват жена с генетично заболяване на кръвта – сърповидноклетъчна анемия (дрепаноцитоза). Геномът на Виктория Грей бе модифициран през лятото и на страданията й бе сложен край, предаде Франс прес.

„Откакто навърших 11 години, се надявах да се излекувам. След като ми присадиха нови клетки, се възвърна желанието ми да прекарвам повече време със семейството си, без да се страхувам, че ще имам болки и ще се наложи да се вземат спешни мерки“, заяви 34-годишната пациентка, подложила се на експерименталната терапия.

В разстояние на няколко седмици лекарите са взимали кръвни проби, преди от кръвта да бъдат извлечени свързаните със заболяването й клетки – стволови клетки в костния мозък, произвеждащи червени кръвни телца, които в организма й са деформирани. След това въпросните стволови клетки са били изпратени в лаборатория в Шотландия, където тяхната ДНК е модифицирана с помощта на технологията Crispr/Cas9, известна като молекулярни ножици. След това генномодифицираните клетки са вкарани обратно в организма на Виктория.

„Случи се чудо“, споделя месец по-късно жената, след като организмът й вече произвежда нормални червени кръвни телца. Не е ясно дали ефектът от прилагането на метода ще е продължителен, но теоретично погледнато, тя е излекувана за цял живот.

„Става въпрос за една-единствена пациентка, но резултатите са впечатляващи“, отбелязаха от болницата „Сара Кенън“ в Нашвил.

В Германия 19-годишната жена бе лекувана със същия метод срещу друго заболяване на кръвта – бета-таласемия. Преди това тя се е нуждаела от 16 кръвопреливания годишно. Девет месеца по-късно вече няма нужда от тях.

„Напредъкът е много бърз“, заяви френската генетичка Еманюел Шарпантие, която е сред откривателите на метода Crispr/Cas9. Този метод е своеобразна революция, макар всичко все още да е в експериментален стадий.

През 2019 г. генната терапия стана реалност. За пръв път тя получи зелена светлина, за да бъде използвана срещу невромускулно заболяване в САЩ и срещу болест на кръвта в ЕС. Вече осем генни терапии се използват в света, повечето от които срещу видове рак и форма на слепота.

Генната терапия се състои във вкарване на нормален ген като Троянски кон в клетки с дефектен ген. Целта е вкараният ген да свърши работата, която не е по силите на дефектния – да допринесе за производството на нужните на Виктория червени кръвни телца, а ако става въпрос за рак – за производството на бели кръвни телца, които унищожават тумори.

Технологията Crispr/Cas9 стига и по-далеч – вместо да вкара нов ген, модифицира съществуващия.

СПОДЕЛИ