Рош пуска ново лекарство за хемофилия

Очаква се медикаментът, с активна съставка emicizumab, да промени начина на лечението на рядкото заболяване

736
хемофилия

Иновативен медикамент за лечение на хемофилия А на швейцарския фармацевтичен гигант „Рош“ е приключило успешно Фаза III на клиничните проучвания, съобщава сайтът на компанията. Продуктът е с активна съставка emicizumab и чрез него производителят очаква да навлезе на пазар, който всяка година генерира около 11 милиарда долара.

Досега лекарството е следено много внимателно, тъй като може да промени начина на лечение на заболяването, твърдят от компанията. „Проучването показва статистически значимо намаление на броя на кръвоизливите с течение на времето при хора, лекувани с emicizumab, в сравнение с пациентите, които не получават никакво профилактично лечение“, заявяват от „Рош“.

Най-честите констатирани нежелани реакции са най-вече на мястото на инжектиране на лекарството. Само преди месец обаче бъдещето на медикамента беше несигурно, тъй като при четирима пациенти са били регистрирани сериозни нежелани реакции. Двама от тях получили тромбоемболия, а други двама – тромботична микроангиопатия. Тогава от фирмата-производител съобщиха, че по случаите е образуван допълнителен мониторинг, като изводите са, че самите пациенти са пренебрегнали указанията за употреба на лекарството при наличието на тромбоза.

„За нас е удоволствие да видим, че приемът на emicizumab значително намалява броя на кръвоизливите. Очакваме с нетърпение да работим със здравни власти в целия свят, за да може новото лечение на хемофилия да стигне до  повече нуждаещи се възможно най-скоро“, казва Сандра Хорнинг, MD, главен медицински директор и началник на глобалното развитие на продукта.

Emicizumab е биспецифично моноклонално антитяло, което има за цел да събере на едно място фактори IXa и X, протеини, необходими за активиране на вътрешна коагулационната каскада и възстановяване на процеса на съсирване на кръвта. Emicizumab може да се прилага чрез подкожна инжекция веднъж седмично при хора над 12-годишна възраст.

Хемофилия А е наследствено, сериозно заболяване, при което кръвта на човека не се съсирва правилно, което води до неконтролирано и често спонтанно кървене. Хемофилия А засяга около 320 000 души по целия свят, като приблизително 50-60% от тях са с тежка форма на заболяването.

СПОДЕЛИ